港大發現基因抑制劑 治奪命白血病見曙光

【明報專訊】由TP53基因突變引致的急性骨髓性白血病（AML）亞型，現時常規治療反應欠佳、死亡率高，不少患者在確診後一年內病逝。香港大學李嘉誠醫學院首次發現一種基因的抑制劑，可用作全新標靶療法。研究團隊將展開全球臨牀試驗計劃，包括在美國及加拿大醫院；在香港，瑪麗醫院血液科將測試療程的成效。有關研究內容已刊登於美國血液學會學術期刊《血液》（Blood）。

現療法欠成效 死亡率高

急性骨髓性白血病是由骨髓細胞基因變異引起的血癌，症狀包括發燒、異常出血及感染，患者若未得到及時治療，病情或迅速惡化，甚至死亡。現時傳統治療方案包括高劑量化療及骨髓移植，整體而言，只有四成病人康復及擁有較長存活率。至於AML亞型，港大醫學院表示常規療法反應欠佳，現時醫學界並沒有針對AML亞型的特定治療方案。

由港大臨牀醫學學院內科學系血液學講座教授梁如鴻帶領的研究團隊，發現名為polo-like kinase 4（PLK4）的基因，在AML亞型尤其活躍。團隊發現長期抑制PLK4，可對AML亞型產生治療效果，不過抑制PLK4同時會導致DNA損傷、細胞衰老，及異常細胞分裂。團隊亦首次發現組蛋白修飾和多倍體，會聯合激活免疫系統，團隊已在實驗室與動物模型做實驗，觀察結果一致。

港大醫學院表示，聯合使用PLK4抑制劑與CD47單株抗體，可增強巨噬細胞的殺傷力，有助減低白血病帶來的影響，並延長動物的存活期。港大醫學院稱，研究首次表明PLK4抑制劑對AML亞型具治療效果，團隊將於瑪麗醫院，以及在美國和加拿大的醫院，展開臨牀試驗計劃，測試PLK4抑制劑療效。